Concord Kylin Crysvita is goedgekeurd door de Europese Unie voor de behandeling van adolescente en volwassen patiënten!

Kyowa Kirin heeft onlangs aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) Crysvita (burosumab) heeft goedgekeurd voor de behandeling van adolescente en volwassen patiënten met X-gebonden hypofosemie (XLH). Voorheen is Crysvita voorwaardelijk goedgekeurd voor de behandeling van XLH-kinderen en adolescenten die 1 jaar en ouder zijn, beeldvormingsbewijs van botziekten hebben en botten kweken.

Crysvita is de enige behandeling die de intrinsieke pathofysiologie van XLH aanpakt. XLH is een zeldzame genetische ziekte die levenslange botten, spieren en gewrichten beïnvloedt. De laatste goedkeuring zal de toepasselijke populatie Crysvita uitbreiden: alle Europese XLH-adolescente patiënten met beeldvormingsbewijs van botziekte (ongeacht de botgroeistatus) en XLH-volwassen patiënten komen nu in aanmerking voor crysvita-behandeling.

Deze goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit twee fase III-studies: Fase III UX023-CL303 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie die de veiligheid en effectiviteit van Crysvita onderzocht bij volwassen patiënten met XLH; Fase III UX023 -De CL304 studie is een open-label, one-arm trial die het effect van Crysvita onderzoekt op de behandeling van osteomalacia (skeletverzachting) bij volwassenen met XLH. Twee studies hebben aangetoond dat Crysvita verhoogt en onderhoudt serum fosfaatniveaus binnen het normale bereik, helpt pseudofracturen en fracturen in verband met osteomalacia te genezen en osteomalacia verbetert. Andere eindpunten toonden aan dat patiënten minder pijn en stijfheid hadden en na verloop van tijd de fysieke functie en mobiliteit verbeterden. De veiligheid van Crysvita komt overeen met die waargenomen in andere Crysvita studies. Bijwerkingen zijn reacties op de injectieplaats, hyperfosfaat en overgevoeligheidsreacties. Er waren geen ernstige bijwerkingen in verband met de behandeling.

Dr Karine Briot van Cochin Hospital in Frankrijk zei: "Tot nu toe, volwassen patiënten met XLH hebben zeer beperkte behandeling opties. De goedkeuring van vandaag is een belangrijke vooruitgang, wat betekent dat voor het eerst deze volwassen patiënten met XLH een behandeling hebben voor de onderliggende oorzaak van XLH ."

Abdul Mullick, president van Kyowa Kirin International, zei: "De goedkeuring van de EG is een belangrijke mijlpaal voor het management van XLH. XLH is een progressieve, levenslange ziekte die een diepgaande impact heeft op het leven van kinderen en volwassenen. Door deze goedkeuring kunnen XLH-adolescenten en volwassenen ook profiteren van crysvita-behandeling, de enige behandeling die zich richt op de intrinsieke pathofysiologie van XLH. We zullen ons nu richten op het waarborgen dat meer gekwalificeerde patiënten een behandeling krijgen."

Afbeeldingsbron: slideshare.net

X-gebonden hypofosemie (XLH) is een zeldzame genetische ziekte die afwijkingen veroorzaakt in botten, spieren en gewrichten. XLH is niet levensbedreigend, maar de last is levenslang en geleidelijk, wat de levenskwaliteit van een persoon kan verminderen. De symptomen en tekenen van XLH beginnen in de vroege kindertijd en veroorzaken misvormingen van de onderste ledematen, korte gestalte en pijn. Deze zullen leiden tot problemen bij het lopen en lichaamsfuncties, en invloed hebben op de kwaliteit van leven. Skeletmisvormingen plus onopgeloste hypofosfatmie betekent dat de ziekte zich blijft ontwikkelen bij volwassenen, wat leidt tot pijn en stijfheid, evenals meerdere spier- en skeletafwijkingen, die al na de tweede of derde tiende na de geboorte van de patiënt kunnen zijn. Het jaar werd beïnvloed.

Crysvita's werkzame ingrediënt is burosumab, een recombinant volledig gehumaniseerd IgG1 monoklonale antilichaam dat zich richt op het binden aan en remmen van de activiteit van fibroblast groeifactor 23 (FGF-23). FGF23 is een hormoon dat het fosfaatgehalte van het serum vermindert door de uitscheiding van nierfosfaat en de actieve vitamine D-productie te reguleren. In XLH zijn het niveau en de activiteit van FGF23 te hoog, wat resulteert in fosfaatafval en hypofosfatmie.

Crysvita kan zich richten op FGF-23 om de biologische activiteit van FGF-23 te remmen. Door overmatige FGF-23 in het lichaam van de patiënt te blokkeren, kan Crysvita de reabsorptie van fosfaat door de nieren verhogen en de productie van vitamine D verhogen, waardoor ook de absorptie van fosfaat en calcium in de darm wordt verbeterd. Crysvita is ontwikkeld voor de behandeling van FGF-23-gerelateerde hypofosfatmieziekten, zoals XLH, tumor-geïnduceerde osteomalacia (TIO) / epidermal nevus syndroom (ENS).

Crysvita is het eerste recombinant volledig menselijke monoklonale IgG1-antilichaam dat zich rechtstreeks richt op FGF23. Het medicijn werd ontdekt door Kyowa Kirin en ontwikkeld in samenwerking met Ultragenyx.

In de Verenigde Staten is Crysvita goedgekeurd voor de behandeling van kinderen en volwassenen met XLH van ≥6 maanden. In juni van dit jaar werd Crysvita opnieuw goedgekeurd door de Amerikaanse FDA als een nieuwe indicatie voor pediatrische en volwassen patiënten ≥ 2 jaar om tumor-geïnduceerde osteomalacia (TIO) te behandelen, wat hypofosfatmie en osteomalacia kan veroorzaken. Het is vermeldenswaard dat Crysvita het eerste medicijn is dat is goedgekeurd voor de behandeling van XLH, en ook het eerste medicijn dat is goedgekeurd voor de behandeling van TIO-patiënten bij wie de tumoren niet kunnen worden gelokaliseerd of radicaal kunnen worden verwijderd.