DaxibotulinumtoxinA Fase 3 klinisch onderzoek was succesvol en Fosun Pharma werd voor ontwikkeling in China geïntroduceerd!

Revance Therapeutics is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op innovatieve esthetische en therapeutische producten. Onlangs maakte het bedrijf de positieve topresultaten bekend van de fase 3 ASPEN-1 klinische studie. Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met parallelle groepen die de werkzaamheid en veiligheid van Daxibotulinumtoxine A botulinumtoxine (RT002) bij de behandeling van cervicale dystonie evalueert. Nekdystonie is een chronische, invaliderende neurologische aandoening die de nekspieren aantast.

Aan dit cruciale onderzoek namen 301 proefpersonen deel op 60 klinische locaties in de Verenigde Staten, Canada en Europa. In de studie werden de proefpersonen willekeurig verdeeld in groepen van 3: 3: 1 en kregen ze een enkele injectie van 125 eenheden, 250 eenheden DaxibotulinumtoxinA en placebo, en gedurende 36 weken gevolgd.

De resultaten toonden aan dat beide doses DaxibotulinumtoxinA het primaire werkzaamheidseindpunt bereikten: klinisch significante verbetering van de symptomen en tekenen van cervicale dystonie in de 4e en 6e week. De specifieke gegevens zijn: In vergelijking met de placebogroep hadden patiënten die 125 eenheden en 250 eenheden DaxibotulinumtoxinA kregen statistisch significante veranderingen in de totale score van de Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) vergeleken met de uitgangswaarde. (Respectievelijk 12,7 en 10,9 vs. 4,3, p< 0,0001="" en="" p="0,0006)." volgens="" de="" berekening="" van="" de="" mediane="" tijd="" tot="" 80%="" van="" het="" maximale="" therapeutische="" effect="" verdween,="" was="" de="" mediane="" duur="" van="" het="" therapeutische="" effect="" van="" de="" 125="" eenheidsdosisgroep="" en="" de="" 250="" eenheidsdosisgroep="" respectievelijk="" 24,0="" weken="" en="" 20,3="" weken.="" in="" de="" studie="" is="" daxibotulinumtoxina="" over="" het="" algemeen="" veilig,="" de="" twee="" doses="" worden="" goed="" verdragen="" en="" de="" veiligheid="" is="">

Revance verwacht dat de resultaten van een andere parallelle fase 3 open-label, klinische studie op lange termijn, ASPEN-OLS, naar verwachting beschikbaar zullen zijn in 2021, met 354 proefpersonen die aan de studie deelnemen.

Dr. Joseph Jankovic, de onderzoeker van het onderzoek en oprichter en directeur van het Parkinson' s Disease Center en Dyskinesia Clinic van het Baylor College of Medicine, zei:" Ik ben erg blij met de mate en duur van remissie van DaxibotulinumtoxinA bij patiënten in de ASPEN-1-studie. De meeste patiënten met cervicale dystonie moeten 3-4 keer per jaar naar het ziekenhuis voor injecties, wat de tijd en het schema van de patiënt zwaar belast. Als een medicijn een langer effect kan hebben, waardoor de jaarlijkse injectie wordt verminderd, denk ik dat patiënten het zeer gunstig zullen vinden."

Reavices President en CEO Mark Foley zei:" We zijn erg verheugd om deze positieve resultaten van de ASPEN-1 Fase 3-studie te kunnen melden, omdat dit het tweede succesvolle Fase 3-project van het bedrijf is, dat de verlengde duur van DaxibotulinumtoxinA aantoont . Nu met 2 verschillende behandelingscategorieën: esthetiek en therapeutica. Deze resultaten leggen niet alleen de basis voor onze behandelingsfranchise, maar vergroten ook het potentieel ervan bij andere spierbewegings- en pijnstoornissen. Cervicale dystonie met langere werkzaamheid Het behandelplan kan patiënten een zinvolle langdurige symptoomverlichting bieden, terwijl het ook een overtuigend farmaco-economisch kenmerk biedt. We kijken ernaar uit om de gedifferentieerde prestaties van DaxibotulinumtoxinA in de wereldwijde markt voor neuromodulatoren te blijven gebruiken.

RT002 is een langwerkende neuromodulator (neuromodulator) die is ontwikkeld op basis van het eigen technologieplatform van Revance Therapeutics, Peptide Companion Technology (TransMTS). Het actieve farmaceutische ingrediënt is daxibotulinumtoxine type A botulinumtoxine en de bereiding bevat geen van menselijk bloed afgeleid materiaal of van dieren afgeleid eiwit kan de stabiliteit gedurende 2 jaar behouden zonder koeling. Volgens de resultaten van zijn voltooide preklinische en klinische onderzoeken kan RT002 worden gebruikt voor cosmetische indicaties, zoals het elimineren van matige tot ernstige wenkbrauwlijnen; en behandelingsindicaties, zoals cervicale dystonie.

Vergeleken met de momenteel veelgebruikte injectieproducten voor botulinumtoxine (onabotulinumtoxinA), is het langdurige effect het grootste kenmerk van RT002, en dit kenmerk komt van de gepatenteerde peptidetechnologie TransMTS, die zeer positief geladen peptiden en GG-quotum maakt; Daxi" (150kD actief medisch ingrediënt; BoNT / A-molecuul) vormt een niet-covalente binding, leidt het actieve ingrediënt correct naar de doelplaats en voorkomt aggregatie veroorzaakt door temperatuur, en speelt dus een belangrijke rol bij het stabiliseren van het actieve ingrediënt.

In december 2018 bereikten Fosun Pharmaceutical Industry, een dochteronderneming van Fosun Pharmaceutical Holdings, en Revance Therapeutics een samenwerkingslicentie voor exclusief gebruik, import, verkoop en andere commercialisering (exclusief productie) DaxibotulinumtoxinA in de regio en het veld. De geautoriseerde toepassingsgebieden omvatten schoonheid. Voor indicaties en behandelingsindicaties heeft Fosun Pharmaceutical Industry Revance opdracht gegeven om tot US $ 88 miljoen aan licentiekosten te betalen en overeenkomstige verkoopmijlpalen te betalen. Vanaf mei van dit jaar bedroeg de cumulatieve R& D-investering van Fosun Pharma&# 39 in RT002 meer dan 200 miljoen yuan (niet gecontroleerd, inclusief licentiekosten).