Epclusa goedgekeurd voor kinderen met hepatitis C

De Amerikaanse FDA keurde de aanvullende toepassing van Gilead 's derde generatie hepatitis C-medicijn Sofosbuvir / Vipatavir (Epclusa) goed voor de behandeling van leeftijd ≥ 6 jaar of gewicht ≥ 17 kg, zonder cirrose (leverziekte) ) of alleen milde kinderen met chronische hepatitis C van genotype 1 - 6 met ernstige cirrose. Tegelijkertijd wordt Bong Tong Sha in combinatie met ribavirine gebruikt voor de behandeling van pediatrische patiënten met ernstige levercirrose van ≥ 6 jaar of met een gewicht van ≥ 17 kg.

Dr. Debra Birnkrant, directeur van de antivirale afdeling van de FDA,' s Centrum voor Drugsevaluatie en Onderzoek, zei:" Deze goedkeuring zal nieuwe behandelingsmogelijkheden bieden voor kinderen en adolescenten met hepatitis C."

Hepatitis C wordt veroorzaakt door een infectie met het hepatitis C-virus (HCV), wat kan leiden tot een verminderde leverfunctie of -falen. Volgens statistieken hebben ongeveer 130-150 miljoen mensen wereldwijd chronische hepatitis C. Onder de geïnfecteerde mensen zijn ongeveer 11 miljoen kinderen jonger dan 15 jaar, waarvan 5 miljoen in de periode van viremie (verwijzend naar het virus in het bloed).

Dr. Kathleen B Schwarz, hoogleraar kindergeneeskunde aan de Johns Hopkins University School of Medicine, zei:" Hoewel de behandeling van hepatitis C de afgelopen jaren aanzienlijk is verbeterd, moeten kinderartsen nog steeds rekening houden met verschillende factoren, waaronder genotypen, wanneer behandeling kiezen En de ernst van leverziekte. Uitbreiding van de goedkeuring van Bongtongsa kan in aanmerking komende kinderen met hepatitis C helpen deze dodelijke leverziekte te bestrijden."

Epclusa is 's werelds' s eerste volledig orale, pan-genotype, hepatitis C-behandelplan voor één tablet. Goedgekeurd in de Verenigde Staten in juni 2016 voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische HCV-infectie met / zonder cirrose van alle genotypen (typen 1-6) Patiënten met gecompenseerde cirrose). Momenteel is het medicijn ook in China vermeld.

De goedkeuring was gebaseerd op gegevens van een niet-blinde fase II-klinische studie met meerdere centra (onderzoek 1143). Aan de proef namen 175 kinderen deel die 12 weken Epclusa-behandeling kregen, waarvan 173 werden opgenomen in de werkzaamheidsanalyse. De farmacokinetiek, veiligheid en effectiviteit van Epclusa zijn hier geverifieerd.

De resultaten laten zien dat:

· Er is geen significant verschil in de farmacokinetiek van pediatrische patiënten in vergelijking met volwassen patiënten.

· De veiligheid en effectiviteit van Bentongsha-behandeling voor kinderen 6 jaar en ouder komen in principe overeen met de resultaten van volwassenen.

· Onder 102 patiënten van 7 tot 12 jaar oud, 93% van de patiënten met genotype 1 en 100% van de patiënten met genotypen 2, {{6} }, 4 en 6 hebben geen virus in het bloed gedetecteerd na 12 weken na voltooiing van de behandeling. Laat zien dat de hepatitis C-infectie is genezen.

· Van 71 patiënten in de leeftijd van 6-11 jaar met genotypen 1-4, had 93% genotype 1 patiënten, 91% had genotype 3 patiënten, 100% had patiënten met genotype 2 en genotype 4 . Na 12 weken werd er geen virus in het bloed gedetecteerd.

· De meest voorkomende bijwerkingen zijn vermoeidheid en hoofdpijn. De bijwerkingen die bij pediatrische patiënten zijn waargenomen, komen overeen met die bij volwassen patiënten.

Epclusa bevat een black-boxwaarschuwing: wat suggereert dat het geneesmiddel het risico van reactivering van het hepatitis B-virus kan veroorzaken bij patiënten met een gezamenlijke infectie met hepatitis C / HBV. Voor kinderen jonger dan 6 jaar moeten de veiligheid en effectiviteit van Bentongsa nog worden bepaald.