FDA keurt Kynmobi (apomorfine-sublinguale filmagent) goed: effectief in 15 minuten, de enige sublinguale therapie op aanvraag in het OFF-evenement

Sunovion Pharma, een Amerikaanse dochteronderneming van Sumitomo Pharmaceuticals, heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de sublinguale film Kynmobi (apomorfine HCl, apomorfinehydrochloride) (APL-130277) heeft goedgekeurd voor Parkinson 's Acute intermitterende behandeling van motorische fluctuaties ( OFF-episodes, GG-quot; OFF GG-quot; events) bij patiënten met ziekte (PD). Kynmobi lost op onder de tong en kan PD-patiënten helpen hun OFF-symptomen indien nodig te verbeteren.

Het is vermeldenswaard dat Kynmobi de eerste en enige sublinguale therapie is voor de snelle en on-demand behandeling van Parkinson' s ziekte OFF-gebeurtenissen. Het kan tot 5 keer per dag worden gebruikt. In het fase III-onderzoek hadden met Kynmobi behandelde patiënten binnen 30 minuten significant verbeterde motorische symptomen vergeleken met placebo. In de Verenigde Staten heeft de FDA in augustus 2016 de APL-130277 Fast Track-status verleend.

De ziekte van Parkinson' s (PD) is een chronische neurodegeneratieve ziekte waarbij dopamine-producerende cellen verloren gaan. Er wordt voorspeld dat tegen 2030 het totale aantal PD-patiënten in de Verenigde Staten 1. 2 miljoen zal bereiken. Binnen 4-6 jaar na diagnose, ongeacht de ernst van de ziekte, zal tot 60% van de PD-patiënten een OFF-gebeurtenis ervaren.

De UIT-gebeurtenis is het opnieuw verschijnen of verergeren van Parkinson' s ziektesymptomen wanneer orale levodopa / carbidopa de aandoening onder controle houdt, en enkele van de kenmerken zijn onder meer tremor, stijfheid, bradykinesie of andere symptomen. Deze verwoestende gebeurtenissen kunnen plaatsvinden wanneer u 's ochtends wakker wordt en de hele dag duurt. Het OFF-evenement is een veel voorkomend en uitdagend onderdeel van de ziekte van Parkinson' en de onvoorspelbaarheid ervan zal het dagelijks leven van patiënten met de ziekte van Parkinson&# 39 enorm uitdagen en vernietigen en hun verzorgers.

Sunovion verwacht dat Kynmobi in september in de Verenigde Staten zal worden vermeld 2020. Antony Loebel, President en CEO van Sunovion, zei:" FDA-goedkeuring van Kynmobi breidt behandelingsmogelijkheden uit voor patiënten met de ziekte van Parkinson' die een OFF-gebeurtenis ervaren en onderbreking van gerelateerde dagelijkse activiteiten. We zijn erg blij om een ​​nieuw behandelplan aan te kunnen bieden, we denken dat dit een gemakkelijke behandeling is voor patiënten, waardoor ze snel verminderde inspanning kunnen verbeteren en hun oefensymptomen beter kunnen beheersen wanneer dat nodig is."

Kynmobi sublinguale film is een nieuwe doseringsvorm van apomorfine (apomorfine), een dopamine D 2 -receptoragonist, die wordt gebruikt als spoedeisende geneeskunde voor het OFF-evenement. De goedgekeurde doseringsvorm in de Verenigde Staten is subcutane injectie.

Kynmobi is een sublinguale film die wordt toegediend door middel van eenvoudige sublinguale buccale toediening. Het medicijn is de eerste en enige sublinguale therapie voor Parkinson' s OFF-events met een snelle, on-demand behandeling. Het kan tot 5 keer per dag worden gebruikt.

De resultaten van de fase III klinische proef gepubliceerd in" The Lancet Neurology" toonde aan dat Parkinson' s ziektepatiënten in de 12 e week van behandeling significant verbeterde motorische symptomen hadden 30 minuten na inname van Kynmobi. In vergelijking met placebo verenigde de International Society of Dyskinesia Parkinson' s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Deel III (motorische functietest) scores daalden met gemiddeld 7. {{6 }} punten. Een kwartier na toediening begonnen de klinische symptomen te verbeteren. Bovendien hadden patiënten die Kynmobi kregen in vergelijking met patiënten die placebo kregen, binnen 30 minuten een significant hogere mate van volledige remissie. In het onderzoek werd Kynmobi goed verdragen en de meest gemelde door de behandeling veroorzaakte bijwerkingen (die bij meer dan 5% van de patiënten met een hogere incidentie dan placebo optraden) omvatten misselijkheid, orofaryngeale reacties, slaperigheid en duizeligheid.

Momenteel wordt Kynmobi ontwikkeld als een snelwerkend medicijn voor on-demand behandeling van alle soorten GG-quota; OFF GG-quot; events, waaronder OFF-events in de vroege ochtend, onvoorspelbare OFF-events en OFF-events met einddosiseffect. De sublinguale toedieningsmethode van Kynmobi' lost niet alleen de verschillende problemen veroorzaakt door subcutane injectie op, maar stabiliseert ook sneller het GG-quotum; OFF GG-quotum; symptomen van de ziekte van Parkinson' en de veiligheid is sterk verbeterd.

Bij de behandeling van de ziekte van Parkinson' zijn de afgelopen jaren verschillende geneesmiddelen goedgekeurd voor marketing, waaronder: (1) Acorda' s medicijnapparaat Inbrija , gebruikt voor onderbroken" OFF" voorvallen bij PD-patiënten die carbidopa / levodopa-behandeling krijgen Seksuele therapie, dit is het eerste geïnhaleerde levodopa-product dat door de patiënt zelf wordt toegediend' (2) Nourianz (istradefylline-tablet) van Concord Kirin, als aanvullende therapie voor levodopa / carbidopa, wordt gebruikt voor volwassen PD-patiënten die een OFF-gebeurtenis ondergaan. Het product werd aanvankelijk door de FDA afgewezen en uiteindelijk goedgekeurd. Het is 1 1 jaar ervoor en erna. (3) ​​Eisai / Meiji's Xadago / Equfina (safinamide), een nieuw type selectieve MAO-B-remmer, gebruikt bij patiënten met de ziekte van Parkinson die een medicijn met levodopa krijgen om de werkzaamheid van de behandeling Fenomeen (slijtage-fenomeen). (4) Neurogentine Biosciences Ongentys (opicapone), een nieuwe, eenmaal daags, oraal selectieve catechol-O-methyltransferase (COMT) -remmer, als levodopa / carbidopa Is een aanvullende therapie voor patiënten met Parkinson&# { {0}}; s ziekte die bewegingsfluctuaties ervaart (OFF events).

Vermeldenswaard is dat Ongentys de eerste en enige goedgekeurde COMT-remmer is die eenmaal daags wordt toegediend en die een nieuw behandelingsregime zal bieden om de werkzaamheid van levodopa / carbidopa te verlengen.

In januari 2018 verkreeg Fosun Pharma de exclusieve rechten van Ongentys (opicapone) op de Chinese markt met een licentie van 18 miljoen dollar van BIAL. Volgens binnenlands onderzoek is de algemene prevalentie van de ziekte van Parkinson' bij mensen ouder dan 65 jaar in China ongeveer 1700 / 100, 000, en het jaarlijkse aantal nieuwe gevallen is bijna 100, 000.