Remmer Duvroq (daprodustat): significante werkzaamheid en hoge veiligheid!--2/2

daprodustat is de eerste orale HIF-PH-remmer die een duidelijke werkzaamheid heeft aangetoond in vergelijking met ESA in de ITT-populatie (inclusief niet-dialysepatiënten en dialysepatiënten) en verhoogde het cardiovasculaire risico in de MACE-analyse niet.

Dr. Hal Barron, Chief Scientific Officer en President van Onderzoek en Ontwikkeling van GSK, zei: "Meer dan 700 miljoen mensen wereldwijd lijden aan chronische nierziekte, en ongeveer een zevende van hen heeft bloedarmoede. Op basis van het wetenschappelijk onderzoek van Nobelprijswinnaars geloven wij in ASCEND. Projectgegevens tonen aan dat daprodustat het potentieel heeft om het behandelingspatroon van deze patiënten te veranderen."

Naast de ASCEND-D- en ASCEND-ND-studies omvat het project ook een dialysestudie (ASCEND-ID), een meting van de kwaliteit van leven (ASCEND-NHQ) en een driewekelijks doseringsregimestudie (ASCEND) voor patiënten die net zijn begonnen met dialyse. -TD). Elke studie van het project heeft zijn eigen primaire of gemeenschappelijke primaire eindpunt bereikt, wat aangeeft dat daprodustat-behandeling het Hb-niveau van dialysepatiënten met een hoog risico kan handhaven (ASCEND-ID-studie) en het hemoglobine (Hb) -niveau en het leven van niet-dialysepatiënten aanzienlijk kan verbeteren Kwaliteit (ASCEND-NHQ-studie), nieuw doseringsregime kan worden verstrekt (ASCEND-TD-studie).

Gedurende het ASCEND-project wordt daprodustat goed verdragen bij niet-dialyse- en dialysepatiënten. De incidentie van bijwerkingen tijdens de behandelingsperiode (TEAE) was vergelijkbaar tussen de behandelingsgroepen. Gedurende het ASCEND-programma waren de meest voorkomende bijwerkingen bij patiënten die met daprodustat werden behandeld hypertensie, diarree, dialysehypotensie, perifeer oedeem en urineweginfecties.

daprodustat chemische structuur

Bloedarmoede komt vaak voor bij patiënten met chronische nierziekte (CKD) omdat de nieren van dergelijke patiënten niet langer voldoende hoeveelheden erytropoëtine produceren, een hormoon dat betrokken is bij het bevorderen van de productie van rode bloedcellen. daprodustat is een orale hypoxie-induceerbare factor prolyl hydroxylaseremmer (HIF-PHI), remmen van zuurstof-sensing prolyl hydroxylase (PH) kan hypoxie induceerbare factor (HIF) stabiliseren, wat leidt tot erytropoëtine en De transcriptie van andere genen die betrokken zijn bij de productie van rode bloedcellen en ijzermetabolisme is vergelijkbaar met de fysiologische effecten die optreden in het menselijk lichaam op grote hoogten.

HIF-PHI is een nieuwe klasse geneesmiddelen die de aanpassing van het lichaam aan hypoxie kan activeren en het beenmerg kan stimuleren om meer rode bloedcellen te produceren, wat patiënten met nieranemie ten goede komt.

Duvroq werd in juni 2020 in Japan goedgekeurd en is geschikt voor de behandeling van nieranemie veroorzaakt door CKD bij volwassen patiënten. Dit is 's werelds eerste wettelijke goedkeuring voor Duvroq en het medicijn is nog niet goedgekeurd in andere delen van de wereld. In november 2018 ondertekenden Concord Kirin en GSK een strategische samenwerkingsovereenkomst voor commercialisering voor Duvroq op de Japanse markt. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst is Concord Kylin, na het verkrijgen van goedkeuring door de regelgevende instanties, als enige verantwoordelijk voor de distributie van Duvroq op de Japanse markt.

Duvroq kan nieranemie verminderen en patiënten ten goede komen door het beenmerg te stimuleren om meer rode bloedcellen te produceren. Het medicijn kan een handig oraal behandelplan bieden dat de toedieningsuitdagingen en koelvereisten van injectie-type erytropoëtine stimulerend / recombinant humaan erytropoëtine (rhEPO) kan vermijden. Bovendien kan Duvroq worden gebruikt voor dialyse- en niet-dialysepatiënten, wat een handigere behandelingsoptie biedt voor de behandeling van nieranemie.