Jakavi/Jakafi is effectief bij de behandeling van steroïde-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte (GvHD)!--1/2

Novartis en haar partner Incyte hebben onlangs gezamenlijk de evaluatie aangekondigd van de positieve resultaten van de belangrijkste fase 3 REACH3-studie (NCT03112603) van de orale JAK1/2-remmer Jakavi/Jakafi (ruxolitinib) bij de behandeling van steroïde-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte (GvHD) Het is gepubliceerd in het toonaangevende internationale medische tijdschrift"New England Journal of Medicine" (NEJM), met de titel van het artikel: Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease.

REACH3 wordt gezamenlijk gesponsord door Novartis en Incyte. Dit is een gerandomiseerde, open-label, multi-center fase 3-studie voor kinderen die steroïde-refractaire of steroïde-afhankelijke chronische graft-versus-host-ziekte (GvHD) hebben ontwikkeld na het ontvangen van allogene stamceltransplantatie. (≥12 jaar oud) en volwassen patiënten. Gegevens tonen aan dat ruxolitinib, vergeleken met de beste beschikbare therapie (BBT), de prognose van patiënten met steroïde-refractaire/afhankelijke chronische GvHD significant verbetert, inclusief verbetering van de mislukkingsvrije overleving (FFS) en door de patiënt gerapporteerde symptomen. De nieuwe subgroepanalyse toonde aan dat ruxolitinib in de 24e week van de behandeling een hoger algemeen responspercentage (ORR) liet zien in alle belangrijke subgroepen (inclusief orgaanbetrokkenheid bij baseline) in vergelijking met BAT.

Chronische GvHD is een levensbedreigende ziekte. Het is een langdurige complicatie van stamceltransplantatie die meerdere organen kan aantasten. Ongeveer de helft van de patiënten die een eerstelijnsbehandeling met steroïden krijgen, zal ongevoelig/ongevoelig voor steroïden ontwikkelen. Het is vermeldenswaard dat ruxolitinib het eerste geneesmiddel is dat werkzaamheid laat zien bij de behandeling van steroïde-refractaire/afhankelijke chronische GvHD in grootschalige gerandomiseerde klinische onderzoeken.

ruxolitinibis een baanbrekende JAK1/JAK2-remmer, verkocht door Incyte in de Verenigde Staten (handelsnaam Jakafi), en Novartis is gemachtigd om het buiten de Verenigde Staten te verkopen (handelsnaam Jakavi). Volgens de resultaten van de REACH3-studie heeft Incyte een Supplemental New Drug Application (sNDA) van Jakafi ingediend bij de Amerikaanse FDA voor de behandeling van kinderen (≥12 jaar oud) en volwassen patiënten met steroïde-refractaire chronische GvHD. Momenteel wordt deze sNDA door de FDA beoordeeld, en de beoogde actiedatum is 22 september 2021. Voor Novartis zijn er reglementaire indieningen voor Jakavi voor de behandeling van acute en chronische GvHD buiten de Verenigde Staten aan de gang.

Dr. Robert Zeiser, afdeling Hematologie, Oncologie en Stamceltransplantatie, Universitair Ziekenhuis van Freiburg, Duitsland, zei: "Patiënten met chronische GVHD ervaren ernstige en levensbedreigende symptomen in verschillende organen van het lichaam, waardoor de ziekte moeilijker te behandelen is. behandelen en verhoogt de slechte prognose. Door deze nieuwe resultaten van de REACH3-studie kunnen we de therapeutische voordelen vanruxolitinibals een potentiële nieuwe zorgstandaard voor patiënten met chronische GvHD die niet reageren op eerstelijnssteroïden."