Jelmyto, het eerste laaggradige middel tegen urotheelkanker, goedgekeurd door de FDA

Op de 16 e kondigde de Amerikaanse FDA aan dat het de vermelding van Jelmyto (mitomycinegel), ontwikkeld door UroGen Pharma, goedkeurt voor de behandeling van laaggravend urotheelcarcinoom (UTUC). In het persbericht staat dat dit de eerste goedgekeurde medicamenteuze behandeling is voor deze specifieke patiëntengroep.

De meeste urotheelkankers komen voor in de blaas, terwijl UTUC voorkomt in de nier of urineleider. Het kan de urineleider of nier blokkeren en bij sommige patiënten zwelling, infectie en nierbeschadiging veroorzaken. UTUC's kunnen worden geclassificeerd als maligne tumoren van lage kwaliteit of maligne tumoren van hoge kwaliteit. Over het algemeen zijn maligne tumoren van lage kwaliteit niet agressief en verspreiden ze zich zelden vanuit de nier of urineleider. Ze vallen echter vaak terug en het gebruikelijke behandelingsdoel is om zichtbare tumoren te behandelen en de urinewegen te behouden.

Jelmyto is een alkylerend medicijn dat de transcriptie van DNA in RNA kan remmen, de eiwitsynthese kan stoppen en kankercellen hun proliferatieve vermogen kan ontnemen. Het heeft de versnelde kwalificatie, kwalificatie als weesgeneesmiddel, kwalificatie voor prioriteitsbeoordeling en certificering voor baanbrekende therapie verkregen door de FDA behaald.

FDA-goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van een klinische proef met 71 patiënten met een lage graad UTUC. De resultaten van de proef lieten zien dat 41 van de 71 patiënten (58%) volledige remissie hadden. Binnen een jaar na het starten van de behandeling bleven 19 patiënten (46%) die volledige remissie bereikten, na 12 maanden volledige remissie bereiken.

GG quot; Hoewel de huidige nationale focus ligt op de bestrijding van de COVID-19-epidemie, blijven kankerpatiënten en hun unieke behoeften de topprioriteit van de FDA," Dr. Richard Pazdur, directeur van het FDA Center for Cancer Excellence en waarnemend directeur van het Office of Oncology and Diseases bij het Center for Drug Evaluation and Research" We zullen de ontwikkeling van oncologische producten op dit kritieke moment blijven versnellen. Ons personeel blijft ontmoetingen met medicijnontwikkelaars, academische onderzoekers en pleitbezorgers van patiënten om de gecoördineerde beoordeling van geneesmiddelen tegen kanker, biologische producten en apparaten te bevorderen."

Dr. Pazdur voegde toe: “Dit is de eerste goedgekeurde behandeling voor patiënten met laaggradige UTUC. Veel patiënten hadden eerder een radicale operatie nodig, wat betekende dat de aangetaste nier, urineleider en blaasmanchet volledig moesten worden verwijderd. Jelmyto bood deze patiënten voor het eerst een alternatieve behandelingsoptie."