Nieuw immunologisch geneesmiddel Spesolimab verkregen CDE Breakthrough Treatment Drug Designation

Onlangs kondigde Boehringer Ingelheim aan dat zijn nieuwe immunologische medicijn Spesolimab in ontwikkeling is erkend door het Center for Drug Evaluation (CDE) van de National Medical Products Administration als een baanbrekend therapeutisch medicijn voor de behandeling van gegeneraliseerde pustulaire psoriasis (GPP).

De kwalificatie van baanbrekende therapiegeneesmiddelen is opgezet om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor ernstige ziekten te versnellen waarvan in preklinische proeven is aangetoond dat ze significant beter zijn dan bestaande behandelingen. De CDE is de baanbrekende therapie drug kwalificatie voor Spesolimab. De identificatie is gebaseerd op de superieure prestaties in klinische onderzoeken van fase I en fase II.

GPP is niet zo eenvoudig als gewone psoriasis

GPP is een zeldzame en levensbedreigende systemische ontstekingsziekte. De klinische manifestaties zijn meerdere aseptische puisten die acuut zijn op basis van erytheem, die dicht en wijd verspreid zijn, en de puisten versmelten tot een schilferig pusmeer, vergezeld van koorts, myalgie, leukocytose en andere vergiftigingssymptomen. GPP kan herhaaldelijk en acuut terugkeren, of het kan persistent zijn. Het kan gepaard gaan met lever- en nierschade, of het kan levensbedreigend zijn als gevolg van secundaire infecties en orgaanfalen.

Volgens de eerdere rapporten van mijn land is de prevalentie van psoriasis in China 0,123%, en pustulair type is verantwoordelijk voor 0,69% van psoriasispatiënten2. Een epidemiologisch onderzoek op basis van de stedelijke database voor medische verzekeringen toont aan dat de ruwe prevalentie van GPP in 2016 1,40 per 100.000 persoonsjaren bedroeg3. De huidige behandelingsopties voor GPP zijn uiterst beperkt en patiënten hebben dringend behoefte aan snelle, krachtige en langdurige behandelingsopties.

In ons land is het bewustzijn van het publiek over GPP ernstig onvoldoende, wat niet alleen de vroege diagnose en behandeling van veel patiënten vertraagt, maar er ook voor zorgt dat dergelijke ziekten niet in de zeldzame ziektecatalogus voorkomen. Patiënten en hun families worden belast door de schaduw van de ziekte en dragen een enorme mentaliteit. En economische druk.

Spesolimab's eerste verschijning

Spesolimab is een IL-36R monoklonaal antilichaam dat de werking van interleukine-36 receptor (IL-36R) kan blokkeren en is de eerste behandeling in zijn soort in ontwikkeling. Interleukine-36 receptor is een signaalroute in het immuunsysteem, die een rol kan spelen bij veel ontstekingsziekten, waaronder GPP.

De resultaten van de fase I klinische studie van Spesolimab werden gepubliceerd in het New England Journal of Medicine (NEJM) in maart 2019. Gegevens tonen aan dat Spesolimab de symptomen van gegeneraliseerde pustulaire psoriasis aanzienlijk kan verbeteren: 7 patiënten met matige tot ernstige acute aanval van GPP na het gebruik van Spesolimab, hun symptomen verbeterden snel.

Op basis van de positieve resultaten van spesolimab's fase I klinische studie voor GPP-indicaties, werd de wereldwijde cruciale fase II klinische studie gelanceerd in mei 2020. De fase II klinische studie in China werd geleid door Huashan Hospital aangesloten bij Fudan University om de effectiviteit en veiligheid van Spesolimab te evalueren bij de behandeling van GPP-patiënten met matige tot ernstige acute aanvallen. De resultaten van deze klinische studie zullen in de nabije toekomst bekend worden gemaakt. De fase IIb Chinese klinische studie die tegelijkertijd werd uitgevoerd, werd geleid door het tweede aangesloten ziekenhuis van de universiteit van Zhejiang om de effectiviteit en veiligheid van Spesolimab te evalueren bij het voorkomen van het begin van patiënten met een voorgeschiedenis van GPP.

Boehringer Ingelheim ontwikkelt momenteel het medicijn voor de behandeling van een verscheidenheid aan immuunziekte-indicaties. Naast GPP omvatten huidziekten ook Palmoplantaire Pustulosis (PPP), Hidradenitis Suppurativa (HS) en Atopische dermatitis (AtD), waaronder GPP de indicatie is met de snelste vooruitgang in onderzoek en ontwikkeling.

Dr. Zhang Wei, hoofd geneeskunde en klinische R&d van Boehringer Ingelheim Greater China, zei: "Deze baanbrekende certificering van geneesmiddelenkwalificatie is een belangrijke mijlpaal in het ontwikkelingsproces van Spesolimab. De bevestiging van de behandeling van gegeneraliseerde pustulaire psoriasis (GPP). Het is vermeldenswaard dat China dankzij de implementatie van de "China Critical"-strategie heeft deelgenomen aan de wereldwijde fase II klinische studie en de belangrijkste locatie van de studie is geworden. Dit maakt spesolimab's ontwikkelingssnelheid in China en de wereld gesynchroniseerd. We zijn van plan om in oktober van dit jaar aanvragen in te dienen voor plaatsing in China en de wereld, en kijken ernaar uit dat het zo snel mogelijk wordt goedgekeurd voor plaatsing in China, ten gunste van GPP-patiënten!"