Novartis en Mesoblast hebben een licentieovereenkomst ondertekend: Remestemcel-L voor de behandeling van acute ademhalingsproblemen (ARDS)!

Novartis heeft onlangs aangekondigd dat het een exclusieve wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst heeft ondertekend met Mesoblast om de allogene mesenchymale stamcel (MSC) -therapie Ryoncil (remestemcel-L) te ontwikkelen en op de markt te brengen voor de behandeling van acute respiratory distress syndrome (ARDS), inclusief ARDS-gerelateerde aan de nieuwe coronaviruspneumonie (COVID-19). De overeenkomst zal Novartis 'portfolio van ademhalingsproducten uitbreiden door een potentieel eersteklas ARDS-therapie toe te voegen.

ARDS is een gebied met aanzienlijke onvervulde medische behoeften. De huidige standaardzorg omvat verlenging van de IC-behandeltijd en mechanische beademing. Als mogelijke eerste ARDS-therapie zal remestemcel-L celgebaseerde platformtechnologie-MSC gebruiken om deze dodelijke ziekte te behandelen en de behandelresultaten te verbeteren.

Momenteel wordt remestemcel-L geëvalueerd in een fase 3-studie met 300 patiënten. Novartis is van plan een fase 3-studie te starten voor de behandeling van niet-COVID-19-gerelateerde ARDS nadat de licentieovereenkomst is gesloten en de huidige fase 3-studie met succes is afgerond en resultaten heeft behaald.

Volgens de licentieovereenkomst verkrijgt Novartis de exclusieve wereldwijde rechten om remestemcel-L voor de behandeling van ARDS te ontwikkelen, commercialiseren en produceren, en zal het een innovatief celtherapieplatform verkrijgen dat een breed scala aan toepassingen heeft bij ernstige luchtwegaandoeningen en andere ziekten. potentieel. Novartis zal een vooruitbetaling van $ 25 miljoen betalen en een aandeleninvestering van $ 25 miljoen doen in Mesoblast, en aanvullende betalingen en royalty's betalen na het behalen van de overeengekomen ontwikkelings-, regelgevende en commerciële mijlpalen.

Bovendien zal Novartis bepaalde ondersteuning bieden om de schaal van commerciële productie uit te breiden. Als het zijn macht uitoefent, heeft Novartis het recht om remestemcel-L te kiezen en te verspreiden voor de behandeling van graft-versus-host-ziekte (GVHD, buiten Japan). Beide partijen hebben het recht om gezamenlijk de ontwikkeling en commercialisering van andere niet-respiratoire indicaties te financieren. Volgens de Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvement Act (Antitrust Act) en bepaalde andere voorwaarden is de sluiting van de licentieovereenkomst afhankelijk van het verstrijken of beëindigen van de wachttijd.

MSC-immuunregulatie

Remestemcel-L is een allogene mesenchymale stamcel (MSC), afgeleid van MSC geïsoleerd uit het beenmerg van een niet-verwante donor en bereid door kweek en expansie. Remestemcel-L wordt toegediend via intraveneuze infusie en heeft een immunomodulerend effect. Het kan de immuunrespons tegengaan door de productie van pro-inflammatoire cytokines naar beneden te reguleren, de productie van ontstekingsremmende cytokines te verhogen en natuurlijk voorkomende ontstekingsremmende cellen in relevante weefsels te rekruteren. Ontstekingsprocessen geassocieerd met verschillende ziekten.

In maart van dit jaar gebruikte remestemcel-L een open-label project voor sympathische medicatie voor COVID-19-patiënten om ARDS te behandelen, waaronder 12 patiënten met COVID-19-gerelateerde matige / ernstige ARDS die mechanische beademingsondersteuning kregen, remestemcel-L-behandeling kregen. 10 patiënten overleefden na de behandeling, dat wil zeggen dat het overlevingspercentage van de behandeling met remestemcel-L 83% was (10/12).

Op basis van deze gegevens voert remestemcel-L momenteel een fase 3-studie uit onder 300 patiënten in deze patiëntengroep. De studie wordt uitgevoerd in samenwerking met het Cardiothoracic Surgical Network en zal naar verwachting begin maart 2021 worden afgerond. Fase 3-studie om niet-COVID-19-gerelateerde ARDS te behandelen.