Novartis' eerste complementaire factor B-remmer Iptacopan is gecertificeerd als het innovatiepaspoort in het VK!

Novartis heeft onlangs aangekondigd dat de British Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), het National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) en de Scottish Medical Association (SMC) orale therapie iptacopan (LNP023) hebben toegekend voor de behandeling van C3-glomeruli"Innovatiepaspoort" kwalificatie voor ziekte (C3G).

C3G is een uiterst zeldzame en ernstige vorm van primaire glomerulonefritis, die wordt gekarakteriseerd door een aandoening van complementregulatie. De jaarlijkse incidentie van de ziekte wereldwijd is 1-2 delen per miljoen. Er zijn ongeveer 10.000 gevallen in de Verenigde Staten, ongeveer 10.500 gevallen in Europa, ongeveer 3.200 gevallen in Japan en ongeveer 32.000 gevallen in China. C3G wordt meestal gediagnosticeerd bij adolescenten en jonge volwassenen. De prognose van de ziekte is erg slecht. Ongeveer 50% van de patiënten ontwikkelt binnen 10 jaar terminale nierziekte (ESRD) en 50-70% van de patiënten hervalt na niertransplantatie.

Iptacopan is een baanbrekende orale factor B-remmer ontdekt door het Novartis Institute of Biomedical Research. Factor B is een belangrijke serineprotease in de alternatieve route van het complementsysteem. Iptacopan heeft het potentieel om de eerste gerichte therapie te worden om de voortgang van C3G-dialyse te vertragen.

Het Innovatiepaspoort is een pas voor de Innovatievergunning en Toegang (ILAP). ILAP is een nieuwe manier om de goedkeuring van geneesmiddelen die na de Brexit zijn gelanceerd, te versnellen. Het werd gelanceerd in januari 2021. Het heeft tot doel de goedkeuring en marketing van innovatieve geneesmiddelen te versnellen en patiënten te promoten' toegang tot medicijnen. ILAP biedt één geïntegreerd platform voor samenwerking tussen MHRA, medische partners, waaronder NICE en SMC, en medische ontwikkelaars. Geneesmiddelenontwikkelaars via dit kanaal zullen meer feedback ontvangen van MHRA en belanghebbenden (inclusief NICE). Eén innovatiepaspoort kan meerdere toekomstige indicaties voor dezelfde werkzame stof dekken. Daarom kunnen geneesmiddelen in de volgende stappen van ILAP ook meerdere ziekten omvatten.

iptacopan chemische structuur

iptacopan is een eersteklas, orale, krachtige, selectieve, kleine molecule en reversibele factor B-remmer. Factor B is een belangrijke serineprotease in de alternatieve route van het complementsysteem.

Momenteel wordt iptacopan ontwikkeld voor de behandeling van veel complement-gedreven nierziekten (CDRD) met aanzienlijke onvervulde medische behoeften, waaronder C3G, IgA-nefropathie, atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS), membraneuze nefropathie (MN) en de zeldzame paroxysmale bloedziekte nachtelijke hemoglobinurie (PNH).

De gepubliceerde Fase 2-gegevens toonden aan dat: (1) behandeling van IgAN met iptacopan proteïnurie verminderde en de nierfunctie stabiliseerde; (2) behandeling van C3G verminderde de snelheid van achteruitgang van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) en stabiliseerde de nierfunctie; (3) Behandeling van PNH vermindert de intravasculaire en extravasculaire hemolyse aanzienlijk, waardoor de meeste patiënten een snelle en langdurige verbetering kunnen bereiken zonder bloedtransfusie.

Hoewel Novartis 35 jaar ervaring heeft in de behandeling van niertransplantatie, is iptacopan de eerste behandeling voor CDRD in de pijplijn voor de behandeling van nierziekten. Het doel van Novartis is om de behandelingsbenadering te veranderen door zich te richten op een van de belangrijkste oorzaken van deze zeldzame en progressieve ziekten, die het potentieel heeft om de niet-dialyse-levensduur van CDRD-patiënten te verlengen.

Chinmay Bhatt, Managing Director van Novartis Pharmaceuticals UK, Ierland en Noord-Europa, zei: “Ervoor zorgen dat onze medicijnen worden afgeleverd bij de patiënten die ze het meest nodig hebben, is onze belangrijkste prioriteit. We zijn trots om een ​​licentie te ontwikkelen op basis van de nieuwe innovatie. En toegang tot medicijnen die een innovatief paspoort krijgen. We zijn erg blij om via deze nieuwe manier samen te werken met belanghebbenden in het Britse gezondheidszorgsysteem om de mogelijkheid te onderzoeken om dit ontwikkelingsgeneesmiddel zo snel mogelijk bij patiënten te brengen."