Novartis diende zijn cholesterolverlagende medicijn Inclisiran's aanvraag voor marketing in de VS opnieuw in door productie over te dragen

In december vorig jaar wees de FDA het siRNA-cholesterolverlagende medicijn Leqvio (inclisiran) van Novartis af vanwege het onvermogen om de inspectie ter plaatse op tijd af te ronden. Een paar dagen geleden liet het bedrijf weten dat het een Leqvio-aanvraag opnieuw heeft ingediend bij de FDA en een nieuwe productielocatie heeft verstrekt.

Leqvio is een interfererend RNA (siRNA) geneesmiddel dat zich richt op PCSK9. Het werkt door de synthese van PCSK9 in de lever te blokkeren. Als geneesmiddel tegen chronische ziekten hoeft Leqvio slechts eenmaal per zes maanden te worden toegediend. Nu brengt het bedrijf de productie van het eindproduct van het medicijn over van de fabriek van aannemer Corden Pharma' in Italië naar zijn eigen fabriek in Schaftenau, Oostenrijk. Het is gemeld dat voordat de FDA weigerde, het bedrijf was begonnen met de overdracht van technologie naar de Oostenrijkse fabriek. De CEO van het bedrijf' zei dat het bedrijf de overdracht in april van dit jaar had afgerond. Hoewel Leqvio in december vorig jaar door de FDA werd afgewezen, sprak de EU-markt zijn goedkeuring voor het medicijn op bijna hetzelfde moment uit. Leqvio werd het eerste en enige goedgekeurde siRNA-medicijn in Europa toen de Italiaanse fabriek de productievestiging was.

Leqvio is een kernproduct dat Novartis in 2019 voor een bedrag van 9,7 miljard dollar heeft overgenomen van Medicines Pharmaceuticals. Op dat moment verwachtte Novartis dat Leqvio snel op de markt zou komen en in de toekomst omzet zou genereren. Op dat moment uitten sommige experts uit de sector hun bezorgdheid over de waarde van het medicijn omdat andere antilichaamgeneesmiddelen die gericht zijn op PCSK9-Amgen's Repatha, Sanofi en Regeneron's Praluent, allemaal niet aan de verkoopverwachtingen voldeden als gevolg van prijzenoorlogen.

Naast afwijzingen in verband met productieverificatie, heeft de nieuwe kroonpandemie ook een belangrijke proef met het medicijn beïnvloed. De nieuwe kroonepidemie heeft de rekrutering van Britse patiënten vertraagd en Novartis heeft de belangrijkste cardiovasculaire uitkomststudie ORION-4 uitgesteld van 2024 tot 2026.

Momenteel kunnen de gegevens van Leqvio' alleen maar aantonen dat het schadelijke cholesterolniveaus kan verlagen. Het echte doel van antilichaamgeneesmiddelen tegen PCSK9 zou echter moeten zijn om gevaarlijke cardiovasculaire gebeurtenissen, zoals hartaanvallen en beroertes, te verminderen. In dit opzicht heeft Leqvio ook meer klinische onderzoeksgegevens nodig als ondersteuning.

Novartis lanceerde Leqvio in februari van dit jaar in Duitsland en Oostenrijk voor patiënten met een extreem hoog cardiovasculair risico. Het bedrijf heeft ook een samenwerkingsovereenkomst getekend met de Britse National Health Service (NHS) om het medicijn in het VK te promoten. Bij gebrek aan resultaatgegevens bespreekt het bedrijf soortgelijke toegangsovereenkomsten met EU-landen.