Plasma Kallikreïne-remmer Orladeyo (berotralstat) is goedgekeurd in de EU!

BioCryst Pharmaceuticals heeft onlangs aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) Orladeyo (berotralstat) capsules heeft goedgekeurd, een oraal, eenmaal daags medicijn voor kinderen en volwassen patiënten van 12 jaar en ouder om erfelijke aanvang van angio-oedeem (HAE) te voorkomen. In december 2020 en januari 2021 werd Orladeyo ook goedgekeurd voor dezelfde indicaties in de Verenigde Staten en Japan.

Het is vermeldenswaard dat Orladeyo de eerste gerichte orale therapie is die is goedgekeurd voor de preventie van HAE-aanvallen. De goedkeuring van het medicijn op de markt heeft geleid tot aanzienlijke vooruitgang in de behandeling van HAE-patiënten die hebben gewacht op orale preventieve behandelingsopties, en zal de behandelingslast van patiënten helpen verminderen.

Het actieve farmaceutische ingrediënt van Orladeyo is berotralstat, een nieuwe, orale, eenmaal daagse, krachtige en selectieve remmer van humaan plasma-kallikreïne, die werkt door de activiteit van plasma-kallikreïne te verminderen. Het medicijn is ontwikkeld voor HAE-patiënten om het ontstaan ​​van angio-oedeem te voorkomen en te behandelen. Momenteel ontwikkelt BioCryst twee formuleringen van berotralstat, capsules worden ontwikkeld om HAE-aanvallen te voorkomen en orale vloeibare formuleringen worden gebruikt om acute HAE-aanvallen te behandelen.

De chemische structuur van berotralstat (bron afbeelding: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, President en CEO van BioCryst, zei: “Momenteel gebruiken de meeste Europese HAE-patiënten therapie op aanvraag of androgenen om de ziekte te behandelen. Wij zijn van mening dat de orale, eenmaal daagse goedkeuring van Orladeyo patiënten zal helpen een opwindende nieuwe mogelijkheid te bieden om hun behandelingslast te verminderen door Orladeyo te gebruiken voor preventieve behandeling."

Henrik Balle-Boysen, Executive Vice President en Chief Operating Officer van HAE International, een wereldwijd non-profit netwerk van patiëntenverenigingen dat zich toelegt op het verbeteren van het leven van HAE-patiënten, zei: "Orladeyo levert de eerste orale niet-steroïde medicijnen voor HAE-patiënten en hun artsen in Europa. Voorkom HAE-aanvallen. Dit is een uiterst belangrijke en meest populaire vooruitgang bij het bieden van meer beschikbare behandelingsopties."

In de cruciale fase 3 APeX-2-studie verminderde Orladeyo HAE-episodes significant in de 24e week van de behandeling, en deze afname hield aan tot de 48e week. Onder HAE-patiënten die 48 weken behandeling (150 mg) hadden voltooid, was het HAE-aanvalspercentage gemiddeld 2,9 aanvallen per maand bij het baseline-onderzoek en daalde het tot gemiddeld 1,0 aanvallen per maand na 48 weken behandeling. In het open-label APeX-S-onderzoek op lange termijn hadden HAE-patiënten die een behandeling van 48 weken (150 mg) hadden voltooid, gemiddeld 0,8 aanvallen per maand.

In 2 onderzoeken was Orladeyo veilig en werd het goed verdragen. In vergelijking met de placebogroep waren de meest gemelde bijwerkingen bij patiënten die Orladeyo gebruikten gastro-intestinale reacties. Deze reacties treden meestal vroeg na het begin van de behandeling met Orladeyo op, worden in de loop van de tijd minder frequent en verdwijnen meestal vanzelf.

Bestaande HAE-preventieve therapieën hebben een aanzienlijke behandelingslast. Naast het verminderen van het aantal HAE-aanvallen, toonden gegevens van de APeX-2-studie aan dat bij patiënten die Orladeyo (150 mg) eenmaal per dag oraal innamen, de kwaliteit van leven en de algehele patiënttevredenheid aanzienlijk waren verbeterd, en de maandelijkse standaardzorg on-demand medicatie werd significant beter bezuinigd.

Marc Riedl, een onderzoeker van de APeX-2-studie en een professor in de geneeskunde en klinisch directeur van het Center for Hereditary Angioedema aan de Universiteit van Californië, San Diego, zei: "Patiënten en artsen zijn het erover eens dat HAE-behandeling de last van de patiënt zal verhogen. leven. Als eenmaal daags oraal. Met behandelingsopties kan Orladeyo aanvallen aanzienlijk verminderen en de last die gepaard gaat met injecties en infusies verminderen."