Het VK keurt de derde indicatie van epidyolex goed: behandeling van aan tubereuze sclerose (TSC) gerelateerde epilepsie!

GW Pharma, een dochteronderneming van Jazz Pharmaceuticals, is een wereldleider op het gebied van onderzoek en ontwikkeling van van planten afgeleide therapeutische cannabinoïden. Het zet zich in voor het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van nieuwe therapeutische geneesmiddelen op basis van cannabis. Onlangs maakte GW Pharma bekend dat de Medicines and Health Products Administration (MHRA) van het Verenigd Koninkrijk een nieuwe indicatie voor Epidyolex (cannabidiol, CBD) orale vloeibare preparaten heeft goedgekeurd: als adjuvante therapie voor patiënten 2 jaar. Aanvallen geassocieerd met het tubereuze sclerosesyndroom (TSC).

MHRA-goedkeuring is van toepassing op Engeland, Wales en Schotland. Naar schatting zijn er 3700-11.000 TSC-patiënten in het VK. TSC kan tot 85% van de patiënten epilepsie veroorzaken en tot 60% van hen reageert niet op standaard anti-epileptica. MHRA's goedkeuring van de Epidyolex TSC-indicatie is een belangrijke vooruitgang voor de TSC-patiëntenpopulatie in het VK, van wie velen zullen kunnen profiteren van deze nieuwe therapie.

GW verkreeg in september 2019 voor het eerst een vergunning voor het in de handel brengen van Epidylex in het Verenigd Koninkrijk: voor patiënten ≥ 2 jaar, adjuvante behandeling van aanvallen geassocieerd met het Lennox-Gastaut-syndroom (LGS) en het Dravet-syndroom (DS). Deze goedkeuring van de TSC-indicatie markeert de vierde goedkeuring als indicatie voor cannabinoïden voor GW in het VK.

In februari van dit jaar kondigde Jazz Pharma de overname aan van GW Pharma voor 7,2 miljard dollar. Dit is de grootste overname in de cannabisindustrie tot nu toe en een belangrijke stap voor Jazz om het farmaceutische veld van cannabinoïden te betreden. Na de fusie wordt Jazz een leider op het gebied van neurowetenschappen.

Epidyolex/Epidiolex is het eerste van planten afgeleide cannabinoïde medicijn dat is goedgekeurd voor de behandeling van epilepsie in de Verenigde Staten en Europa. Het medicijn is een oraal, vloeibaar preparaat van zeer zuiver CBD-extract. CBD is een niet-psychologisch ingrediënt afgeleid van de hennepplant en heeft verschillende farmacologische effecten op het zenuwstelsel. Een groot aantal onderzoeken heeft aangetoond dat CBD duidelijke anti-epileptische en anti-epileptica heeft en minder bijwerkingen heeft dan bestaande anti-epileptica.

In de Verenigde Staten is Epidiolex goedgekeurd voor 3 indicaties: voor patiënten ≥ 1 jaar oud, adjuvante behandeling van aanvallen gerelateerd aan LGS, DS en TSC. In Europa is Epidyolex ook goedgekeurd voor 3 indicaties: (1) als adjuvante therapie voor patiënten ≥ 2 jaar voor de behandeling van aanvallen geassocieerd met TSC; (2) als adjuvans geneesmiddel in combinatie met clobazam. Gebruikt voor patiënten ≥ 2 jaar oud voor de behandeling van aanvallen die verband houden met LGS en DS. In de Verenigde Staten en de Europese Unie heeft Epidylex/Epidiolex de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de behandeling van DS-, LGS- en TSC-gerelateerde aanvallen. Elke ziekte is een zeldzame, ernstige en in de kindertijd ongevoelige vorm van epilepsie.

TSC is een zeldzame en ernstige genetische ziekte die optreedt tijdens de kindertijd. Epilepsie is het meest voorkomende neurologische kenmerk van TSC. TSC kan epilepsie veroorzaken bij maximaal 85% van de patiënten, en maar liefst 60% van de patiënten reageert niet op standaard anti-epileptica en zijn resistente aanvallen. Er is een grote behoefte aan nieuwe behandelingen voor het aanpakken van aanvallen die verband houden met TSC. Gegevens van een klinische fase III-studie toonden aan dat Epidiolex, in vergelijking met placebo, TSC-gerelateerde refractaire aanvallen (inclusief focale en gegeneraliseerde aanvallen) significant verminderde en de algehele toestand van de patiënt verbeterde. Epidyolex/Epidiolex zal een belangrijke behandelingsoptie zijn voor de TSC-patiëntenpopulatie.