TransCon Menselijk groeihormoon verkrijgt VS En eu-kwalificaties voor weesgeneesmiddelen

Ascendis Pharma kondigde op 15 april 2020 aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) weesgeneesmiddelaanwijzing heeft verleend voor de behandeling van groeihormoon deficiëntie (GHD).

TransCon Human Growth Hormone is een onderzoek langwerkende prodrug van groeihormoon, die is ontwikkeld tot een wekelijkse GHD behandeling drug. TransCon Menselijk groeihormoon handhaaft dezelfde wijze van handelen als dagelijkse menselijke groeihormoon behandeling door het vrijgeven van dezelfde groeihormoon moleculen. Momenteel is er geen goedgekeurde langwerkende groeihormoon therapie in de VS of De Europese markt. TransCon Human Growth Hormone is gecertificeerd door de Europese Commissie (EC) voor de behandeling van GHD in Europa in oktober 2019.

Geneesmiddelen die door de FDA zijn goedgekeurd voor weesgeneesmiddelen verwijzen naar geneesmiddelen die veilig, effectief kunnen behandelen, diagnosticeren of zeldzame ziekten of aandoeningen kunnen voorkomen die minder dan 200.000 Amerikaanse burgers treffen, en kunnen veiliger of effectiever zijn dan goedgekeurde producten. De aanwijzing van weesgeneesmiddelen biedt bepaalde voordelen en stimulansen voor geneesmiddelenontwikkelaars, waaronder een monopolieperiode van zeven jaar op de Amerikaanse markt vanaf de datum van marktvergunning, vrijstelling van fda-gebruikersvergoedingen en belastingkredieten voor klinisch onderzoek. Het verlenen van weesgeneesmiddelen benamingen zal niet veranderen FDA 's wettelijke eisen om de veiligheid en effectiviteit van geneesmiddelen te bepalen door middel van passende en goed gecontroleerde onderzoek ter ondersteuning van goedkeuring en commercialisering.