Behandeling van zeldzame longziekten Boehringer Ingelheim's Nintedanib goedgekeurd in de EU

Op 21 april lokale tijd maakte Boehringer Ingelheim bekend dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) nintedanib officieel heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische sclerosegerelateerde interstitiële longziekte (SSc-ILD).

Systemische sclerose (SSc), algemeen bekend als "sclerodermie", is een verminking, handicap, en potentieel fatale zeldzame auto-immuunziekte, die verschillende ziekten kan veroorzaken, waaronder de longen, hart, spijsverteringskanaal, nier De organen vormen littekens (fibrose) en kan levensbedreigende complicaties veroorzaken. Wanneer de longen besmet raken, veroorzaakt het interstitiële longziekte (ILD), genaamd SSc-ILD. Geschat wordt dat ongeveer 80% van de SSc-patiënten zal doorgroeien naar ILD, wat ook een belangrijke factor is geworden in de dood van SSc-patiënten, goed voor ongeveer 35% van de SSc-gerelateerde sterfgevallen.

Nintedanib is een orale kleine molecuul tyrosine kinase remmer die concurrerend remt fibroblast groeifactor receptor (FGFR 1-3), vasculaire endothelial groeifactor receptor (VEGFR 1-3), platelet-afgeleide groeifactor Receptoren (PDGFR α en β) en andere receptor tyrosine kinases blok signaal dat een belangrijke rol speelt in de proliferatie, migratie en conversie van fibroblasten, waardoor het remmen van longfibrose.

In september 2019 werd nintedanib goedgekeurd door de Amerikaanse FDA om de afname van de longfunctie bij volwassen patiënten met SSc-ILD uit te stellen en de eerste en momenteel de enige goedgekeurde behandeling voor deze zeldzame longziekte te worden. Vanaf nu is nintedanib goedgekeurd voor SSc-ILD-indicaties in 15 landen, waaronder Canada, Japan en Brazilië.

De goedkeuring van het EMA werd verleend nadat het Comité voor medische producten (CHMP) op 27 februari een positieve houding had aangenomen ten aanzien van de nintedanib-behandeling van SSc-ILD. De aanbeveling van het CHMP en de goedkeuring van het EMA zijn gebaseerd op de resultaten van de fase III klinische SENSCIS-studie. SENSCIS is het grootste gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek voor SSc-ILD-patiënten, waarbij 576 patiënten in 32 landen over de hele wereld betrokken zijn. In de studie werden patiënten willekeurig toegewezen om nintedanib (150 mg tweemaal per dag) of placebo te ontvangen. Het primaire eindpunt was de jaarlijkse daling van de gedwongen vitale capaciteit (FVC) bij SSc-ILD-patiënten. De studie verzamelde ook gegevens over andere manifestaties van de ziekte. De belangrijkste secundaire eindpunten waren huiddikte en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.

De resultaten toonden aan dat patiënten met nintedanib-behandelingsgroep na 52 weken behandeling, met behulp van FVC-meting, vergeleken met placebo, de longfunctie aanzienlijk verminderden met 44% (FVC aangepaste jaarlijkse dalingsgraad: -52,4 ml / jaar vs -93,3 ml / Jaar, absoluut verschil: 41,0 ml / jaar [95% BI: 2,9-79,0], p = 0,04). De studie toonde ook aan dat de veiligheid en verdraagbaarheid van nintedanib bij de behandeling van SSc-ILD vergelijkbaar is met de behandeling van patiënten met idiopathische longfibrose (IPF).

SSc-ILD is zelfs de derde indicatie van nintedanib. Voorheen, het geneesmiddel is goedgekeurd voor de behandeling van IPF in meer dan 75 landen over de hele wereld en verkocht onder de merknaam Ofev; het is ook goedgekeurd in meerdere landen Het wordt verkocht onder de merknaam Vargatef voor de behandeling van niet-kleincellige longkanker.

De soepele uitbreiding van de Nintedanib-indicatie is erg belangrijk voor Boehringer Ingelheim. Als octrooibescherming verloopt, de chronische obstructieve longziekte (COPD) en astma blockbuster Spiriva (tiotropium) verkoop zijn gedaald, en het bedrijf dringend nodig Producten ter ondersteuning van haar respiratoire franchise, de snelle opkomst van nintedanib maakt het ongetwijfeld de beste keuze.

In 2019 behaalde Boehringer Ingelheim een jaaromzet van US $ 21,28 miljard, op de 16e plaats in de wereldwijde inkomstenlijst voor farmaceutische ondernemingen. Onder hen steeg de omzet van Nintedanib met 31,6% tot 1,67 miljard DOLLAR.

Tegelijkertijd gaat de labeluitbreiding van nintedanib voor zeldzame longziekten door. Op 10 oktober 2019 heeft de FDA de nintedanib doorbraaktherapieaanwijzing toegekend voor de behandeling van patiënten met chronische progressieve fibrose ILD. Vooruitblikkend naar nintedanib en meer geneesmiddelen om te voldoen aan deze zeer onvervulde behoefte. Bioon.com)