Amerikaanse FDA keurt update van Aduhelm-label voor bèta-amyloïde-antilichaam goed

Biogen en zijn partner Eisai hebben onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de labelupdate van Aduhelm (aducanumab-avwa) 100mg/ml injectie heeft goedgekeurd. Deze update omvat de toevoeging van een deel van de inhoud aan de sectie indicaties en gebruik (sectie 1) om het stadium van de ziekte te benadrukken dat in klinische studies is bestudeerd (de bijgewerkte inhoud wordt cursief onderstreept en vetgedrukt in geel):

Aduhelm is geschikt voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer (AD). Aduhelm moet eerst beginnen met de behandeling voor AD-patiënten met een milde cognitieve stoornis of milde dementie in het vroege stadium van de ziekte. Dit is de populatie die in klinische studies wordt behandeld. Er zijn momenteel geen gegevens over de veiligheid of effectiviteit van Aduhelm voor behandeling in een eerder of later stadium van de onderzochte ziekte. Deze indicatie werd goedgekeurd door middel van een versneld goedkeuringsproces op basis van de vermindering van bèta-amyloïde plaques waargenomen bij patiënten behandeld met Aduhelm. De verdere goedkeuring voor deze indicatie kan afhangen van de verificatie van klinische voordelen in bevestigende klinische onderzoeken.

Alfred Sandrock, hoofd R&D bij Biogen, zei: "Op basis van onze voortdurende dialoog met voorschrijvende artsen, FDA en patiëntenadvocaten, hebben we deze labelupdate ingediend om de patiënten die zijn bestudeerd in de drie klinische onderzoeken van Aduhelm die de goedkeuring ondersteunen, verder te verduidelijken. De gemeenschap. Naarmate de klinische praktijk zich aanpast aan dit belangrijke eerste behandelplan, beloven we te blijven luisteren naar de behoeften van de gemeenschap."

Deze update verduidelijkt de indicaties door informatie te benadrukken over het stadium van de ziekte die is onderzocht in de klinische studie van Aduhelm. Bojian en Eisai hebben eerder informatie uitgewisseld over de onderzoekspopulatie, onder meer in een bedrijfsverklaring van 23 juni 2021.

AD is een onomkeerbare en progressieve hersenziekte, het zal langzaam het geheugen en denkvermogen van mensen vernietigen en uiteindelijk het vermogen om eenvoudige taken uit te voeren vernietigen. Hoewel de specifieke oorzaak van AD niet volledig wordt begrepen, wordt het gekenmerkt door veranderingen in de hersenen, waaronder amyloïde plaques en neurofibrillaire (tau) klitten, wat leidt tot het verlies van neuronen en hun verbindingen. Deze veranderingen beïnvloeden het geheugen en het denkvermogen van een persoon.

In juni van dit jaar ontving Aduhelm versnelde goedkeuring van de Amerikaanse FDA voor de behandeling van AD. Aduhelm is het eerste medicijn in zijn soort dat is goedgekeurd voor de behandeling van AD, de eerste nieuwe therapie die sinds 2003 is goedgekeurd voor de behandeling van AD en de eerste therapie voor de onderliggende pathofysiologie van AD.

Onderzoekers evalueerden de werkzaamheid van Aduhelm bij in totaal 3482 patiënten in 3 afzonderlijke klinische studies (Studie 1: NCT02484547; Studie 2: NCT02477800; Studie 3: NCT01677572). Deze studies omvatten dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde dosisbereikstudies bij AD-patiënten. Bij patiënten die een behandeling met Aduhelm kregen, hadden amyloïde β plaques een significante dosis- en tijdsafhankelijke vermindering, terwijl patiënten in de controlegroep geen vermindering van β amyloïde plaques hadden.

Deze resultaten ondersteunen de versnelde goedkeuring van Aduhelm, die is gebaseerd op het surrogaateindpunt van een afname van amyloïde bètaplaques in de hersenen, een kenmerk van AD. In de studie werd positronemissietomografie (PET) beeldvorming gebruikt om amyloïde β plaques te kwantificeren om het niveau van amyloïde β plaques in de complexen van hersengebieden te schatten die naar verwachting op grote schaal zullen worden beïnvloed door AD-pathologie, en de resultaten te vergelijken met de verwachte resultaten. De hersengebieden die door deze pathologie werden getroffen, werden vergeleken.