FDA keurt de marketing van innovatieve narcolepsietherapie goed

Jazz Pharmaceuticals heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) op 21 juli 2020 Xywav (calcium, magnesium, kalium en natriumoxybaat) drank heeft goedgekeurd voor de behandeling van narcolepsie van 7 jaar en ouder De patiënt' s kataplexie of overmatige slaperigheid overdag (EDS). Xywav is een natriumoxybaatproduct. De unieke kationische samenstelling resulteert in een natriumgehalte van 92% lager dan de huidige standaard natriumoxybaattherapie voor deze patiënten, waardoor het risico op overmatige natriuminname bij patiënten wordt verminderd.

Narcolepsie is een chronische en zeldzame neurologische aandoening. De patiënt heeft symptomen van slaperigheid als gevolg van het onvermogen om de cyclus van slaap en waakzaamheid normaal te reguleren. De meeste narcolepsie wordt veroorzaakt door het ontbreken van hypocretine (een neuropeptide in de hersenen dat de dynamische balans van slaap en waakzaamheid ondersteunt). De vijf belangrijkste symptomen van narcolepsie zijn overmatige slaperigheid overdag, plotseling optreden van spierzwakte (kataplexie), slaaponderbreking 's nachts, slaaphallucinaties en slaapverlamming. Alle mensen met narcolepsie zullen symptomen hebben dat ze overdag niet wakker en alert kunnen blijven.

Xywav, ook bekend als JZP-258, is een nieuw type oxybutyraat-medicijn dat is samengesteld uit unieke kationen. In vergelijking met Xyrem (natriumoxybaat), een andere remmer van het centrale zenuwstelsel die door Jazz wordt gebruikt om narcolepsie te behandelen, wordt het natriumgehalte met 92% verlaagd, wat de veiligheid op lange termijn van patiënten&# 39 verbetert; medicatie. Momenteel is het exacte werkingsmechanisme nog niet bevestigd. Er wordt gespeculeerd dat het therapeutische effect van JZP-258 op narcolepsie is gebaseerd op de regulatie van GABAB-receptoren tijdens de slaap. Bovendien bevindt JZP-258 zich ook in de klinische fase 3-studie voor de behandeling van idiopathische hypersomnie.

De FDA-goedkeuring van Xywav is gebaseerd op een wereldwijde dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde multicenter fase 3 klinische studie, die de werkzaamheid en veiligheid van Xywav bij de behandeling van kataplexie en EDS bij patiënten met narcolepsie heeft bewezen. De studie omvatte 201 patiënten. In vergelijking met de placebogroep vertoonde Xywav een zeer statistisch significant verschil in het aantal kataplexie-episodes per week en de Epworth Sleepiness Scale-score (p<>

GG quot; Gebaseerd op de werkzaamheid die in het klinische project is aangetoond, is de goedkeuring van Xywav' s erg belangrijk voor patiënten met kataplexie of EDS gerelateerd aan narcolepsie," De leider van de fase 3 klinische studie, Richard, klinisch universitair hoofddocent aan de University of South Carolina School of Medicine Dr. K. Bogan zei:" Dit kan patiënten helpen om beter te voldoen aan de dagelijkse aanbevelingen voor natriuminname. Overmatige inname van natrium wordt in verband gebracht met verhoogde bloeddruk, hypertensie, beroerte en andere hart- en vaatziekten."