US FDA keurde Octagam 10% goed: het eerste intraveneuze immunoglobuline (IVIg) voor de behandeling van dermatomyositis bij volwassenen!

Octapharma USA heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Octaam 10% (intraveneuze immunoglobuline [humaan]) heeft goedgekeurd, het eerste en enige medicijn dat wordt gebruikt voor de behandeling van intraveneuze immunoglobuline (IVIg) bij volwassen dermatomyositis (dermatomyositis, DM). Dermatomyositis is een zeldzame immuungemedieerde ontstekingsziekte. Octagam 10% is een immunoglobuline [humaan] intraveneuze injectie-oplossing, die in de Verenigde Staten is goedgekeurd voor de behandeling van chronische immuuntrombocytopenische purpura (ITP) bij volwassenen.

De FDA keurde Octagam goed voor de behandeling van dermatomyositis op basis van de resultaten van de Fase 3 ProDERM klinische studie (ClinicalTrials.gov registratienummer: NCT02728752). Dit is een centrale, gerandomiseerde klinische studie en de eerste studie om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van IVIg bij de behandeling van dermatomyositis bij volwassenen te evalueren. Deze prospectieve, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische fase 3-studie nam 95 patiënten op in 36 klinische centra over de hele wereld (waaronder 17 in de Verenigde Staten) en is de grootste studie die IVIg evalueert als een behandelingsoptie voor dermatomyositis.

Rohit Aggarwal, lid van de PrimDRM Research Steering Committee en medisch directeur van het Arthritis and Autoimmune Center aan de University of Pittsburgh School of Medicine, zei:"ProDERM-onderzoek zal een significante impact hebben op de klinische praktijk omdat IVIg een belangrijke behandeloptie voor patiënten met dermatomyositis. Dit onderzoek geeft clinici meer vertrouwen in de werkzaamheid en veiligheid van IVIg en geeft waardevolle informatie over welke typen patiënten het meest geschikt zijn voor behandeling."

Dermatomyositis is een zeldzame idiopathische auto-immuunziekte met onbekende oorzaak, die ongeveer 10 mensen per miljoen Amerikaanse inwoners treft. Patiënten met dermatomyositis hebben meestal last van huiduitslag, chronische spierontsteking en progressieve spierzwakte. De ziekte treft meestal volwassenen in de leeftijd van 40 tot 60 jaar en kinderen van 5 tot 15 jaar. Complicaties van dermatomyositis zijn onder meer dysfagie, aspiratiepneumonie, ademhalingsproblemen en calciumafzettingen in spieren, huid en bindweefsel. Vergeleken met de gematchte algemene bevolking is het sterftecijfer van patiënten met dermatomyositis meer dan drie keer hoger.

Flemming Nielsen, President van Octapharma USA, zei:"De goedkeuring door de FDA' van Octaam® 10% als een veilige en effectieve behandeling voor volwassen dermatomyositis is opwindend nieuws voor patiënten die eerder vertrouwden op niet-goedgekeurde behandelingen. Octaharma zet zich in om levensreddende en levensverbeterende therapieën te bieden aan patiënten met zeldzame ziekten. We kijken ernaar uit om samen te werken met patiëntenorganisaties en de medische gemeenschap om onderwijs- en andere ondersteuningsprogramma's te ontwikkelen om diensten te verlenen aan patiënten met dermatomyositis."

De klinische proef met ProDerm omvatte een initiële 16 weken durende, dubbelblinde, placebogecontroleerde periode. Patiënten werden gerandomiseerd om eenmaal per 4 weken een hoge dosis Octagam 10% (2 g/kg) of placebo te krijgen. De initiële behandelingsperiode wordt gevolgd door een open-labelexpansieperiode van 24 weken. Als de toestand van de patiënt' verslechtert tijdens het onderzoek, mag hij het behandelplan wijzigen. In de studie werd de Myositis Response Standard van het American College of Rheumatology (ACR)/European Union Against Rheumatism (EULAR) uit 2016 gebruikt om de respons van de patiënt' op de behandeling te meten.

De resultaten toonden aan dat in de eerste dubbelblinde behandelingsperiode van 16 weken 78,7% van de patiënten die Octagam kregen positief op de behandeling reageerde, terwijl 43,8% van de patiënten die placebo kregen positief op de behandeling reageerde. Na overschakeling op IVIg tijdens de expansieperiode was het responspercentage van de placebogroep in week 40 vergelijkbaar met dat van de Octagam 10%-groep in week 16 (minimale verbetering was 70%). In overeenstemming met het algemene primaire eindpunt, de secundaire eindpunten (inclusief alle subitems van de algemene verbeteringsschaal [TIS] behalve spierenzymen, dermatomyositis ziektegebied en ernstindex [CDASI]), vergeleken met placebo, vertoonde IVIg-behandeling ook een statistisch significante verbetering. In de studie komen de veiligheid en verdraagbaarheid van IVIg overeen met de eerder gerapporteerde veiligheidsresultaten van IVIg-behandeling.