Nieuwe medicijnen voor schizofrenie! Intra-cellular Therapies Company, Caplyta (lumateperone), werd goedgekeurd door de Amerikaanse FDA

Intra-cellulaire therapieën (ICT) is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van innovatieve therapieën voor ziekten van het centrale zenuwstelsel (CNS). Onlangs heeft het bedrijf aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Caplyta (lumateperone) heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met schizofrenie. Het bedrijf verwacht tegen het einde van het eerste kwartaal van 2020 Caplyta op de markt te brengen.

Wat medicatie betreft, is de aanbevolen dosis Caplyta 42 mg, eenmaal daags, ingenomen met voedsel en waarvoor geen dosistitratie nodig is. Opgemerkt moet worden dat het etiket van de medicatie van Caplyta een black-box waarschuwing bevat die aangeeft dat patiënten met aan dementie gerelateerde psychose een verhoogd risico op overlijden hebben bij behandeling met antipsychotica. Caplyta is niet goedgekeurd voor de behandeling van psychiatrische patiënten met dementie.

De werkzaamheid van Caplyta 42 mg werd aangetoond in twee placebogecontroleerde onderzoeken met statistisch significante verschillen in de totale score van het primaire eindpunt, de positieve en negatieve symptoomschaal (PANSS). De meest voorkomende bijwerkingen van de aanbevolen dosis Caplyta vergeleken met placebo (≥5% en tweemaal zo vaak als placebo) omvatten slaperigheid / sedatie (24% versus 10%) en een droge mond (6% versus 2%).

In de gepoolde gegevens van de kortetermijnstudies waren gewichtstoename, nuchtere glucose, triglyceriden en totaal cholesterol in de Caplyta- en placebogroepen vergelijkbaar met de gemiddelde veranderingen in baseline-waarden. De incidentie van extrapylic symptomen was 6,7% in de Caplyta-groep en 6,3% in de placebogroep.

ICT-voorzitter en CEO Dr. Sharon Mates zei: "We zijn ervan overtuigd dat Caplyta zorgverleners een nieuwe, veilige en effectieve behandelingsoptie zal bieden die miljoenen volwassenen met schizofrenie zal helpen. De goedkeuring markeert het hoogtepunt van jaren van wetenschappelijk onderzoek. Wij zijn bijzonder dankbaar voor patiënten, hun verzorgers en zorgverleners die hebben bijgedragen aan de ontwikkeling van Caplyta. "

Schizofrenie is een soort ernstige psychische aandoening die ongeveer 2,4 miljoen Amerikaanse volwassenen treft. Schizofrenie is de eigenschap van verschillende klinische manifestaties van acute psychiatrische symptomen, waaronder hallucinaties en wanen, die vaak in het ziekenhuis moeten worden opgenomen voor de behandeling van deze ziekte is chronisch en levenslang, vaak vergezeld van depressie en sociale functie en cognitieve vaardigheden verslechterd geleidelijk aan patiënten met schizofrenie, vaak als gevolg van bijwerkingen zoals gewichtstoename en bewegingsstoornissen en stopbehandeling.

Het actieve farmaceutische ingrediënt van Caplyta is lumateperone, een eersteklas medicijn voor kleine moleculen dat selectief en gelijktijdig serotonine, dopamine en glutamaat kan reguleren, drie neurotransmitterroutes die betrokken zijn bij ernstige ziekten. In tegenstelling tot bestaande geneesmiddelen tegen schizofrenie, is lumateperon een dopaminereceptorfosfaat-eiwitmodulator (DPPM) die ACTS als een presynaptische gedeeltelijke agonist en een postsynaptische antagonist op de D2-receptor.

Dit mechanisme, samen met mogelijke interacties met 5-ht2a-receptoren, serotonine-transporters en D1-receptoren, evenals indirecte glutamaatregulatie, kan bijdragen aan de werkzaamheid van lumateperone over een reeks psychiatrische symptomen, met verbeterde psychosociale functie en goede tolerantie. De stof kan patiënten met een reeks neuropsychiatrische aandoeningen en neurodegeneratieve aandoeningen ten goede komen.

lumateperone structuurformule

In de Verenigde Staten verleende de FDA in november 2017 een lumateperone fast-track status voor de behandeling van schizofrenie. Naast schizofrenie ontwikkelt ICT ook lumateperone voor de behandeling van andere psychiatrische aandoeningen, waaronder gedragsstoornissen bij dementiepatiënten, de ziekte van Alzheimer, depressie, en andere neuropsychiatrische en neurologische aandoeningen.

In juli was lumateperon de belangrijkste uitkomst van twee fase III klinische studies (studie 401, studie 404) met enkelvoudige medicamenteuze therapie voor bipolaire I-stoornis of bipolaire ii-gerelateerde ernstige depressie. Gegevens toonden aan dat 42 mg lumateperon het primaire eindpunt bereikte voor het verbeteren van depressie (p <0,001) en="" het="" belangrijkste="" secundaire="" eindpunt="" voor="" het="" verbeteren="" van="" de="" ernst="" van="" de="" depressie="" (p=""><0,001) in="" het="" 404-onderzoek="" in="" vergelijking="" met="" de=""> In het 401-onderzoek bereikten beide doses lumateperon (42 mg en 28 mg) echter niet het primaire eindpunt vanwege de hoge klinische respons in de placebogroep. Lumateperone toonde goede veiligheid en verdraagbaarheid in 2 studies.