Het nieuwe IgG-antilichaamsnij-enzym Idefirix is ​​door de Europese Unie goedgekeurd voor gebruik bij zeer gesensibiliseerde niertransplantatiepatiënten!

Hansa Biopharma is een leider in de ontwikkeling van immunomodulerende enzymtechnologie om zeldzame IgG-gemedieerde ziekten te behandelen. Onlangs maakte het bedrijf bekend dat de Europese Commissie (EC) voorwaarden heeft om het nieuwe IgG-antilichaam-afbrekende enzym Idefirix (imlifidase) goed te keuren voor gebruik bij zeer gesensibiliseerde niertransplantatiepatiënten.

De officiële EG-goedkeuring werd verkregen 2 maanden nadat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief beoordelingsadvies had uitgebracht. Eerder heeft het CHMP aanbevolen Idefirix voorwaardelijk goed te keuren voor desensibilisatiebehandeling bij volwassen patiënten met zeer gesensibiliseerde niertransplantaties die worden vergeleken met beschikbare dode donoren.

Het actieve farmaceutische ingrediënt van Idefirix is ​​imlifidase, een uniek antilichaamsnij-enzym afgeleid van Streptococcus pyogenes, dat zich specifiek op IgG kan richten en IgG-gemedieerde immuunresponsen kan remmen. Toepassing van imlifidase is een nieuwe methode om pathogeen IgG te elimineren. Het heeft een snelle beginmodus, die IgG-antilichamen snel kan splitsen en hun reactiviteit binnen enkele uren na toediening kan remmen.

Momenteel wordt imlifidase ontwikkeld als een behandeling voor niertransplantatie bij zeer gesensibiliseerde patiënten. Het medicijn is een nieuw type antilichaamafbrekend enzym dat de immuunbarrière kan elimineren. Imlifidase wordt toegediend als een enkelvoudige intraveneuze infusie vóór transplantatie, waardoor donorspecifieke antilichamen (DSA's) snel kunnen inactiveren. Het medicijn heeft de potentie om de kans op een niertransplantatie aanzienlijk te vergroten voor zeer gesensibiliseerde patiënten.

Onder de zeer gesensibiliseerde patiënten die wachten op een niertransplantatie, is er een grote onvervulde medische behoefte. Deze patiënten verkeren vaak nog in een zwakke ziektetoestand tijdens langdurige dialysebehandeling en de mogelijkheden voor niertransplantatie zijn uiterst beperkt. Klinische gegevens tonen aan dat imlifidase IgG-antilichamen snel en specifiek kan splitsen, waardoor deze patiënten met succes levensreddende niertransplantaties kunnen ondergaan. Gegevens over langdurige follow-up die in maart van dit jaar werden vrijgegeven, toonden aan dat nadat zeer gesensibiliseerde patiënten een behandeling met imlifidase en niertransplantatie hadden ondergaan, het overlevingspercentage van het transplantaat na 2 jaar zo hoog was als 89%.

Soren Tulstrup, President en CEO van Hansa Biopharma, zei:" We zijn erg enthousiast over de beslissing van' EC' vandaag om Idefirix goed te keuren voor de behandeling van zeer gesensibiliseerde niertransplantatiepatiënten. Dit is het eerste medicijn dat door Hansa is goedgekeurd en zal in Europa op duizenden wachten. De zeer gesensibiliseerde patiënten van levensreddende niertransplantaties geven hoop."

Idefirix is ​​beoordeeld als onderdeel van het Priority Medicines (PRIME) -programma van EMA' Het plan biedt vroegtijdige en verbeterde wetenschappelijke en regelgevende ondersteuning voor geneesmiddelen met een uniek potentieel om te voorzien in significante onvervulde medische behoeften van patiënten. In mei 2017 ontving imlifidase de PRIME-kwalificatie van EMA.

Op 28 februari 2019 accepteerde EMA de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor imlifidase bij niertransplantatie op basis van gegevens van 4 afgeronde fase II-onderzoeken in Zweden, Frankrijk en de Verenigde Staten. Elke studie bereikte alle primaire en secundaire eindpunten en bewees de effectiviteit en veiligheid van imlifidase bij het succesvol bereiken van niertransplantatie.

In de Verenigde Staten heeft Hansa Biopharma, na het bereiken van een overeenkomst met de FDA, op 17 juni 2020 een onderzoeksvoorstel ingediend bij de FDA. Deze gerandomiseerde gecontroleerde klinische studie zal naar verwachting in het vierde kwartaal van dit jaar beginnen en 45 zeer gesensibiliseerde patiënten rekruteren. in 10-15 centra in de Verenigde Staten. De gegevens ondersteunen mogelijk de indiening van een biologische productlicentieaanvraag (BLA) in de Verenigde Staten vóór 2023.