De Amerikaanse FDA verleende Takeda's Orale Orexine Receptor Agonist TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD) heeft verleend, een orale orexine-agonist in een fase 2 klinische fase, gericht op selectieve Targets orexine-2 receptor.

Momenteel wordt TAK-994 ontwikkeld voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) bij patiënten met narcolepsie type 1 (NT1). Dit is een chronische neurologische ziekte die de slaap-waakcyclus verandert. EDS is een kenmerkend symptoom van NT1, dat wordt gekenmerkt door het onvermogen van een persoon om de hele dag wakker en alert te blijven en elke dag onbedoeld of op ongepaste tijden in slaap te vallen.

BTD is een nieuw drug review kanaal van de FDA, dat tot doel heeft de ontwikkeling en herziening van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende ziekten te versnellen, en er is voorlopig klinisch bewijs dat in vergelijking met bestaande behandelingsgeneesmiddelen, nieuwe geneesmiddelen die de toestand van de ziekte aanzienlijk kunnen verbeteren. BTD-verkregen geneesmiddelen kunnen tijdens onderzoek en ontwikkeling nadere begeleiding krijgen, waaronder hoge FDA-functionarissen, en komen in aanmerking voor rolling review en potentiële prioriteitsbeoordeling tijdens de beoordeling om ervoor te zorgen dat patiënten in de kortste tijd nieuwe behandelingsopties krijgen.

Volgens informatie gepubliceerd door het Center for Drug Evaluation (CDE) van de National Medical Products Administration (NMPA), heeft TAK-994 een impliciete licentie gekregen voor klinische proeven in China in juli 2020.

TAK-994 werd ontdekt door Takeda's laboratorium in Shonan, Japan. Het maakt deel uit van het Open Innovation Center van Shonan Health Innovation Park en is de belangrijkste productkandidaat voor Takeda's baanbrekende multi-asset orexin-gerichte franchise. Deze BTD markeert een belangrijke mijlpaal in takeda's versnelde ontwikkelingsinspanningen om deze belangrijke potentiële therapie naar NT1-patiënten te brengen.

De FDA verleende TAK-994 BTD, deels gebaseerd op vroege en voorlopige klinische gegevens. Deze gegevens geven aan dat TAK-994 bij NT1-patiënten de objectieve en subjectieve meetresultaten van wakkerheid overdag aanzienlijk kan verbeteren. Momenteel ondergaat TAK-994 een fase 2 studie (TAK-994-1501). De gegevens van de voltooide fase 2-studie zullen worden bekendgemaakt op een toekomstige wetenschappelijke conferentie nadat de conclusie van de studie is bereikt.

Sarah Sheikh, hoofd van Takeda's neurowetenschappelijke behandelingsveld, zei: "Patiënten met narcolepsie type 1 hebben overmatige slaperigheid overdag, wat kan betekenen dat ze vaak in slaap vallen op het werk of op school. Indien goedgekeurd, heeft TAK-994 het potentieel om onze huidige behandeling van NT1 te veranderen. De manier om het probleem van interne orexine-deficiëntie in de kern van de ziekte op te lossen. Orexine speelt een sleutelrol bij het reguleren van de slaap-waakcyclus van het menselijk lichaam en ondersteunt de paden in de hersenen die de natuurlijke wakkerheid van het lichaam bevorderen."