Amerikaanse FDA keurt Merck's innovatieve tumorgeneesmiddel Welireg goed: behandeling van aan het VHL-syndroom gerelateerde tumoren!--1/2

Merck&versterker; Co heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Welireg (belzutifan, ontwikkelingscode: MK-6482), een hypoxie-induceerbare factor-2α-remmer (HIF-2α) heeft goedgekeurd, voor de behandeling van volwassen patiënten met Hippel-Lindau-syndroom (ziekte van Von Hippel-Lindau, VHL-syndroom, VHL-ziekte), deze patiënten hebben geen onmiddellijke operatie nodig, ze moeten niercelcarcinoom (RCC) geassocieerd met VHL-syndroom behandelen, hemangioblastoom van het centrale zenuwstelsel (CNS), neuro-endocriene pancreas tumor (pNET).

Welireg is de eerste HIF-2α-remmertherapie die is goedgekeurd door de Amerikaanse FDA en het medicijn is goedgekeurd via het prioriteitsbeoordelingsproces. Eerder heeft de FDA Welireg Breakthrough Therapy Designation (BTD) en Orphan Drug Designation (ODD) toegekend. Als HIF-2α-remmer kan Welireg de transcriptie en expressie van HIF-2α-doelgenen die verband houden met celproliferatie, angiogenese en tumorgroei, verminderen. Vermeldenswaard is dat het VHL-biologieonderzoek dat leidde tot de ontdekking van HIF-2α in 2019 de Nobelprijs voor Fysiologie of Geneeskunde won.

Welireg is een nieuw medicijn in de oncologiepijplijn van Merck. Als de eerste en enige systemische therapie die is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met het VHL-syndroom, heeft dit medicijn de oncologieportfolio van Merck uitgebreid. Het VHL-syndroom is een zeldzame en ernstige genetische ziekte die gepaard gaat met een hoog risico op kanker in meerdere organen. Kanker is nog steeds een van de belangrijkste doodsoorzaken bij patiënten met het VHL-syndroom.

Vóór Welireg was er geen systemische therapie goedgekeurd voor de behandeling van VHL-gerelateerde tumoren. In de fase 2-studie-004-studie vertoonden patiënten met VHL-gerelateerde tumoren die werden behandeld met Welireg hoge remissiepercentages en blijvende remissies. De goedkeuring van Welireg door de FDA' betekent een grote stap voorwaarts en zal een systemische therapie introduceren die het potentieel heeft om het huidige behandelingsmodel voor patiënten met bepaalde typen VHL-gerelateerde tumoren te veranderen.

Wat medicatie betreft, is de aanbevolen dosis Welireg (40 mg tabletten) 120 mg eenmaal per dag totdat de ziekte voortschrijdt of onaanvaardbare toxiciteit optreedt. Opgemerkt moet worden dat er een black box-waarschuwing is bevestigd aan het medicijnlabel van Welireg', waarin staat dat medicatie tijdens de zwangerschap embryo-foetale schade kan veroorzaken en dat de zwangerschapsstatus moet worden geverifieerd voordat u Welireg begint in te nemen. Welireg kan ervoor zorgen dat bepaalde hormonale anticonceptiva niet effectief zijn. Artsen dienen patiënten te informeren over deze risico's bij het voorschrijven van Welireg en over de noodzaak van effectieve niet-hormonale anticonceptie.

Dr. Scot Ebbinghaus, Vice President of Clinical Research bij Merck Research Laboratories, zei:"Welireg is de eerste en enige goedgekeurde systemische therapie voor patiënten met specifieke typen VHL-gerelateerde tumoren, en vertegenwoordigt een belangrijke nieuwe behandeling voor patiënten getroffen door deze zeldzame ziekte. Keuze. De goedkeuring van Welireg door de FDA van vandaag markeert een belangrijke mijlpaal en weerspiegelt de toewijding van Merck om meer patiënten innovatieve behandelingsopties te bieden.”

Studie-004 onderzoeksgegevens